Una mujer que vivió con tres enfermedades autoinmunes potencialmente mortales durante más de una década ha regresado a una vida casi normal después de que una terapia celular restableciera su descarriado sistema inmunológico.
El hombre de 47 años había recibido nueve tratamientos diferentes, ninguno de los cuales tuvo un impacto duradero, antes de recibir la terapia el año pasado en el Hospital Universitario de Erlangen en Alemania. En ese momento, necesitaba transfusiones de sangre diarias y medicamentos anticoagulantes permanentes para controlar su enfermedad.
A las pocas semanas de recibir la terapia celular, los médicos notaron que las tres enfermedades habían respondido, lo que marcó una novedad mundial y una mejora sorprendente en la condición de la mujer. Durante los últimos 14 meses ha estado en remisión sin tratamiento y en gran medida ha podido volver a su vida normal.
El profesor Fabian Müller, que dirigió el equipo, dijo que la velocidad y profundidad de la respuesta de la mujer fueron «notables» y que la terapia había «mejorado significativamente su calidad de vida». Se necesitan ensayos clínicos para saber qué tan duradera es la terapia y si sería efectiva para otras enfermedades autoinmunes, dijo.
La mujer padecía una rara enfermedad sanguínea potencialmente mortal: la anemia hemolítica autoinmune (AIHA), en la que las defensas inmunitarias deshonestas destruyen los glóbulos rojos. En caso de brotes, los pacientes necesitan medicamentos inmunosupresores y transfusiones de sangre periódicas. En el caso de la mujer, los tratamientos habituales ya no funcionaban. «A la paciente no le quedaban opciones de tratamiento y no habría abandonado la sala porque necesitaba transfusiones diarias», dijo Müller.
Además de AIHA, la mujer padecía otras dos enfermedades autoinmunes. Una, la trombocitopenia inmunitaria (PTI), es provocada por células inmunitarias que destruyen las plaquetas, lo que aumenta el riesgo de hemorragia. El otro, conocido como síndrome antifosfolípido (SAF), tiene un efecto contrario y aumenta el riesgo de formación de coágulos sanguíneos nocivos. Las tres enfermedades se debían a células B rebeldes que producen anticuerpos que combaten las infecciones.
Sin opciones, los médicos ofrecieron un tratamiento conocido como terapia de células T CAR (receptor de antígeno quimérico), que ha demostrado ser revolucionario para ciertos cánceres. El equipo extrajo los glóbulos blancos de la mujer y aisló sus células T, que patrullan el cuerpo y matan las células infectadas o anormales. Los médicos diseñaron las células T para que reconocieran una proteína llamada CD19 que se encuentra en las células B y se las reinfundieron al paciente.
La terapia rápidamente comenzó a funcionar, destruyendo las células B rebeldes. La mujer recibió su última transfusión de sangre una semana después del tratamiento y dos semanas después estaba lo suficientemente fuerte para las actividades cotidianas. Su sistema inmunológico parecía haber dejado de atacar a sus glóbulos rojos y sus otras afecciones autoinmunes mejoraron. Cuando sus células B se recuperaron meses después, parecían estar sanas, lo que sugiere que la terapia restableció su sistema inmunológico. Los detalles se publican en la revista Med.
La mujer todavía tiene un recuento bajo de glóbulos blancos y enzimas hepáticas ligeramente elevadas, pero los investigadores creen que esto se debe a años de tratamientos previos y no a la terapia CAR-T.
El profesor Ben Parker, reumatólogo consultor del Centro Kellgren de Reumatología de la Fundación NHS de la Universidad de Manchester, dijo que era alentador que todas las condiciones del paciente parecieran responder a la terapia. «La respuesta prolongada a la terapia normal sugiere que ha habido un reinicio inmunológico», dijo, aunque no está claro cuánto duraría.
Parker, que dirige los ensayos CAR-T sobre lupus y enfermedades autoinmunes relacionadas en Manchester, dijo: «Actualmente hay muchos ensayos activos que reclutan enfermedades autoinmunes, incluyendo lupus, miositis, EM, esclerosis sistémica, vasculitis, y algunos ya han informado resultados tempranos. Los informes de casos no prueban que un tratamiento funcione para un uso más amplio, de ahí la necesidad de realizar ensayos».
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